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※ 視聴回数は1日1回更新されます。遺伝子治療薬は遺伝子を主成分とする治療薬で、正常な遺伝子を患者に投与し、その遺伝子がつくり出すタンパク質の作用によって治療をします。とくに遺伝性疾患に効果があり、これまで対症療法しかなかった深刻な疾患を、根本から治すことができると期待されています。
よく知られる薬として、2019 年にアメリカで承認され、日本でも2020 年に保険適用となった「ゾルゲンスマ」（スイス・ノバルティス）があります。脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療薬で、SMA患者に変異がみられるSMN1遺伝子を主成分とします。SMAは筋肉の萎縮と筋力の低下をきたす遺伝性の難病で、10万人に1〜２人の割合で発症するとされています。正常な機能を維持するのに必要なSMN タンパク質が十分につくられず、脊髄にある運動神経細胞が変化することが原因とされています。ゾルゲンスマは、SMN1遺伝子を投与することでSMNタンパク質をつくり、神経や筋骨格の機能を改善します。この遺伝子は、体内で長期間安定しているように設計されていて、1回の投与で長期に効果を発揮するといわれています。１億６７００万円という価格が話題になりましたが、遺伝子治療薬時代の扉を大きく開けるきっかけになったことは確かでしょう。
出典『眠れなくなるほど面白い 図解 生命科学の話』
著：高橋祥子